来自伦敦玛丽女王大学巴特癌症研究所和弗朗西斯克里克研究所的科学家们发现了一种罕见类型的血癌患者为什么会产生无效的红细胞，以及维生素B5如何与现有药物结合起来改善结果。

维生素B5可以帮助改善骨髓增生异常综合征患者的红细胞产量

来自伦敦玛丽女王大学巴特癌症研究所和弗朗西斯克里克研究所的科学家们发现了一种罕见类型的血癌患者为什么会产生无效的红细胞，以及维生素B5如何与现有药物结合起来改善结果。

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种血癌，其特征是干细胞紊乱，健康红细胞的产生出现问题。对于这些患者没有根治性的治疗方法，但一些药物确实有助于减缓疾病的进展。

患有这种疾病的人通常会发展为急性髓系白血病(AML)，大约一半的人在18个月到2年的治疗后对现有的MDS治疗方法产生耐药性。这些患者严重依赖红细胞输血，由于血液中铁含量过高，这可能是痛苦和危险的。这意味着发现治疗这种疾病和防止发展为白血病的新方法非常重要。

在发表在《科学转化医学》上的研究中，科学家们分析了42名MDS患者的血液样本。他们发现COASY酶在调节骨髓中的红细胞生成中起着关键作用。MDS患者中酶的部分缺失会严重破坏红细胞的生成，导致贫血。

然后，他们测试了它们是否可以通过补充维生素B5等治疗来促进红细胞的产生。用维生素B5或另一种代谢物琥珀酰辅酶a治疗可以促进红细胞的成熟。

该研究的负责人、巴茨癌症研究所的Kevin Rouault-Pierre说:“目前对MDS的治疗通常与生活质量下降以及发展为白血病的风险增加有关。了解这种干细胞疾病背后的生物学原理是开启未来新疗法的关键。”

“我们下一步将进一步研究如何促进红细胞的产生，并努力在临床试验中测试新的治疗方法。”

克里克造血干细胞实验室的博士后研究员Syed Mian说:“考虑到我们的老年人口正在增加，年龄是MDS发展的主要风险因素，我们将开始看到越来越多的人患有这种类型的血癌。

“贫血相关症状，如慢性疲劳，在MDS中很常见，目前的红细胞输血虽然必不可少，但也有潜在的并发症，也需要大量的人力和财力资源。因此，我们必须找到其他方法来调节这些患者的长期红细胞生产。我们的研究结果也可能有助于治疗其他患者通常表现为贫血的疾病。”

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Vitamin B5 and Succinyl-CoA improve ineffective erythropoiesis in SF3B1 mutated myelodysplasia

来源 | 生物通

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